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【ChiCTR1800018514】评估中国婴幼儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究

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基本信息

登记号

ChiCTR1800018514

试验状态

尚未开始

药物名称

注射用阿糖苷酶α

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用阿糖苷酶α

首次公示信息日的期

2018-09-21

临床申请受理号

靶点

适应症

遗传代谢类疾病

试验通俗题目

评估中国婴幼儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究

试验专业题目

评估中国婴幼儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究

申办单位信息

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申请人名称

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临床试验信息

试验目的

主要目的：本研究的主要目的是通过测量左心室质量指数评价中国婴幼儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗延长生存期和改善心肌病的有效性。次要目的: ?观察婴幼儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗对身体生长、运动和认知发育相比于基线期的改善。 ?观察52周阿糖苷酶α治疗对使用任何通气支持无需有创通气的中国婴幼儿期发病庞贝病患者生存率的有效性。 ?评价阿糖苷酶α治疗中国婴幼儿期发病庞贝病患者的安全性和耐受性。

试验分类

试验类型

连续入组

试验分期

Ⅳ期

随机化

本研究将使用非随机化方法

盲法

试验项目经费来源

赛诺菲（中国）投资有限公司上海分公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2018-11-01

试验终止时间

2022-02-17

是否属于一致性

入选标准

1 受试者的父母或法定监护人必须在执行任何研究相关程序之前提供书面知情同意书。 2 有记录的庞贝病症状发作，发病年龄不超过12月龄（如果在40周之前出生，则为根据妊娠周数校正的年龄）；诊断为庞贝病，通过任何组织来源的GAA酶缺陷和GAA基因突变证实； 3 入组时年龄为0-12月龄*； 4 经由研究中心的心脏病专家确诊为心肌病（通过超声心动图测量的异常左心室质量指数[LVMIs]，对于年龄不超过12月龄的患儿，异常值定义为≥65 g/m2）。 *：入组时间定义为提供书面知情同意书的时间；

排除标准

1 以前曾接受GAA治疗的患者 2 正在参加另一项使用任何试验用疗法的临床研究 3 病情，例如： - 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40% - 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。 - 依赖于侵入式或非侵入式呼吸机支持的患者。 - 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者 - 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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