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【CTR20212682】Soticlestat联合治疗Dravet综合征儿童和年轻成人受试者的研究

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基本信息

登记号

CTR20212682

试验状态

已完成

药物名称

TAK-935片

药物类型

化药

规范名称

TAK-935片

首次公示信息日的期

2021-11-10

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

治疗2 岁及以上患者Dravet 综合征的相关癫痫发作

试验通俗题目

Soticlestat联合治疗Dravet综合征儿童和年轻成人受试者的研究

试验专业题目

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评价soticlestat联合治疗Dravet综合征(DS)儿童和年轻成人受试者的疗效、安全性和耐受性

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200124

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

● 评估整个治疗期间（加量 + 维持期），与安慰剂相比，soticlestat与SOC联合治疗降低惊厥发作频率的疗效。

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 21 ；国际: 142 ；

实际入组人数

国内: 30 ；国际: 144 ；

第一例入组时间

2022-05-13;2021-12-07

试验终止时间

2024-03-05

是否属于一致性

否

入选标准

1.· 签署知情同意书时年龄为2-21岁（含）的男性或女性。；2.· 有记录的DS临床诊断，并有以下支持： · 癫痫发作通常开始于出生后第一年。 · 研究者确定的发热诱导的长时间发作史： o 可能包括长时间（约15 分钟或更长时间）偏侧阵挛性发作 o 多种发作类型，可能包括： – 全面强直-阵挛发作。 – 局灶至双侧强直-阵挛发作。 – 阵挛发作。 – 肌阵挛发作。？有发育迟缓/智力残障史，在癫痫发作开始后出现，通常在12月龄后出现。？ DS一致的基因突变记录不是必须的，但将收集基因检测结果（如存在）。如果之前未进行基因检测，或如果SCN1A结果为阴性（未报告临床上与DS一致的任何其他阳性基因），则将在筛选时提供SCN1A检测。；3.· 根据历史信息，筛选前的3个月内每月发生≥4次惊厥发作（偏侧阵挛性或局灶性阵挛、局灶至双侧强直-阵挛、全面强直-阵挛、双侧阵挛发作，或惊厥持续状态），并且在4-6周前瞻性基线期内每28天发生≥4次惊厥发作。；4.· 筛选访视（访视1）时体重≥10 kg。；5.· 根据历史信息，试用了至少2种ASMs但未能控制发作，且目前正在接受抗癫痫治疗（例如ASMs、迷走神经刺激、生酮饮食/改良的阿特金斯饮食）或其他被视为SOC的治疗选择。；6.· 筛选访视（访视1）前正在接受0-4种ASMs且剂量至少稳定4周；长期（每日）用于治疗癫痫发作的苯二氮卓类药物也被视为ASMs。ASMs给药方案必须在整个研究期间保持不变。；7.· 有生育能力的女性受试者（定义为首次月经初潮后）的妊娠试验结果必须为阴性，并同意在研究期间和研究药物末次给药后30天内使用有效的避孕方法。；

排除标准

1.· 目前入组涉及研究产品，或药物、器械的非批准使用的临床研究（本研究中使用的试验药品除外），或同时入组任何其他类型被判定为与本研究在科学或医学上不相容的医学研究。注：将在咨询医学监查员或申办方后确定相容性。；2.· 在筛选（访视1）前30天（或研究药物的5个半衰期，以较长者为准）内参加过涉及另一种研究药物的临床研究。；3.· 在既往临床研究中接受过soticlestat治疗。；4.· 已知对soticlestat制剂的任何成分过敏。；5.· 在筛选（访视1）前3个月内因癫痫持续状态住院并气管插管2次或2次以上。癫痫持续状态定义为持续发作超过5分钟，或反复发作之间未恢复至基线。；6.· 不稳定的、具有临床意义的神经系统（正在研究的疾病除外）、精神疾病、心血管、眼科、肺、肝、肾、代谢、胃肠道、泌尿、免疫、造血、内分泌疾病、恶性肿瘤（包括进展性肿瘤）或其他可能影响参加研究的能力或可能混淆研究结果的异常情况。研究者负责评估是否具有临床意义；但是，可以咨询医学监查员。；7.· 根据《精神障碍诊断和统计手册》第5版，在筛选访视（访视1）前2年内有任何酒精、阿片类或其他药物使用障碍史。；8.· 筛选（访视1）或随机化（访视2）前存在异常且具有临床意义的ECG异常，包括使用Fridericia校正方法的QT间期(QTcF)> 450 ms，并通过重复ECG人工测量QTcF确认。具有临床意义的ECG异常应与医学监查员讨论。；9.· 筛选（访视1）时临床实验室检查结果异常，提示可能损害受试者健康的具有临床意义的基础疾病。如果受试者的血清丙氨酸氨基转移酶和/或天门冬氨酸氨基转移酶水平 > 2.5倍正常值上限(ULN)，应咨询医学监查员。；10.· 当前妊娠或哺乳或计划在研究药物末次给药后30天内妊娠。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100034

联系人通讯地址

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