CTR20213302
进行中（招募完成）
维托拉生注射液
化药
维托拉生注射液
2021-12-31
JXHL2101080
治疗适合外显子53跳跃的伴抗肌萎缩蛋白缺失型DMD
一项在能走动和不能走动的杜氏肌营养不良症（DMD）男童患者中评价Viltolarsen与自然史对照相比的安全性、耐受性和有效性的II 期、开放标签研究
一项在能走动和不能走动的杜氏肌营养不良症（DMD）男童患者中评价Viltolarsen与自然史对照相比的安全性、耐受性和有效性的II 期、开放标签研究
100005
主要目的：评价viltolarsen以每周80 mg/kg的剂量静脉给药(IV)治疗能走动和卧床的≥8岁DMD男孩的安全性和耐受性。次要目的：与自然病程对照相比，以每周80 mg/kg的剂量静脉给药viltolarsen48周治疗能走动和卧床的≥8岁DMD男孩的疗效。探索性目的：评价viltolarsen治疗对患者DMD健康相关生活质量的影响，评价DMD患者的咳嗽强度，评价DMD患者走动能力的保留情况，评价日常活动和睡眠-觉醒模式，以探索viltolarsen治疗对患者DMD的影响。
单臂试验
Ⅱ期
非随机化
开放
/
国际多中心试验
国内: 10 ； 国际: 20 ；
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
2022-07-11;2021-07-22
/
否
1.患者（18岁或以上）或者患者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和美国健康保险携带和责任法案（HIPAA）授权书（如适用）；根据当地要求，要求18岁以下患者给予书面或口头同意。；2.患者已确诊为DMD，定义为： a. 患者为男性，临床症状符合DMD；且 b. 患者的抗肌萎缩蛋白基因有确认的DMD突变，适合外显子53跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框，包括确定明确的外显子范围（使用技术，如多重连接依赖式探针扩增，比较基因组杂交阵列，或其他具有类似功能的技术）；
登录查看1.在IP首次给药前4周内患急性病的患者；
2.患者有症状性心肌病的证据（纽约心脏协会III级或以上）；
3.患者在白天清醒时需要通气支持；
登录查看中国人民解放军总医院第三医学中心
100143
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