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ChiCTR2100042574
正在进行
雷帕霉素
化药
西罗莫司
2021-01-23
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PI3K-AKT1-mTOR相关过度生长综合征
雷帕霉素(西罗莫司)治疗PI3K-AKT1-mTOR相关过度生长综合征的安全性与有效性研究
雷帕霉素(西罗莫司)治疗PI3K-AKT1-mTOR相关过度生长综合征的安全性与有效性研究
探讨雷帕霉素对PI3K-AKT1-mTOR通路相关过度生长综合征的控制效果及安全性。
单臂
探索性研究/预试验
不涉及
N/A
国家重点研发计划-罕见病临床队列研究-精准医学研究专项
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35
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2021-04-01
2023-04-01
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(1)临床诊断为过度生长综合征; (2)经过二代测序确诊携带有体细胞嵌合PIK3CA或AKT1致病突变; (3)性别及年龄不限; (4)无肝肾功能衰竭; (5)自愿参加试验,并经本人或法定监护人签署知情同意书。;
登录查看(1)合并急性、慢性感染,如发热、咳嗽、咳痰、腹泻、呕吐、尿痛、尿急、尿频、皮肤脓肿等,白细胞大于正常范围,CRP、PCT、血沉升高; (2)肝、肾、骨髓功能不全; (3)中性粒细胞低于1.0×109/L; (4)对雷帕霉素过敏; (5)妊娠及哺乳期妇女; (6)代谢紊乱,如电解质紊乱、血糖异常等; (7)肝移植、肺移植患者; (8)严重的高脂血症患者; (9)酒精、毒品或者药品(例如,轻泻药)滥用者; (10)同时参加或1个月内参加其它可能对本研究目的产生影响的另一项临床试验的患者; (11)既往一个月内有使用雷帕霉素历史; (12)既往12周内有重大手术史; (13)4周前有活疫苗接种史; (14)研究人员认为其他原因不适合临床试验者。;
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