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【ChiCTR2300068312】海曲泊帕治疗儿童再生障碍性贫血患者的剂量探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300068312

试验状态

尚未开始

药物名称

海曲泊帕乙醇胺片

药物类型

化药

规范名称

海曲泊帕乙醇胺片

首次公示信息日的期

2023-02-14

临床申请受理号

靶点

适应症

儿童再生障碍性贫血

试验通俗题目

海曲泊帕治疗儿童再生障碍性贫血患者的剂量探索性临床研究

试验专业题目

海曲泊帕治疗儿童再生障碍性贫血患者的剂量探索性临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

300020

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

初步探索海曲泊帕治疗不同年龄段儿童再生障碍性贫血（AA）患者的合适剂量

试验分类

试验类型

非随机对照试验

试验分期

上市后药物

随机化

无随机

盲法

none

试验项目经费来源

江苏恒瑞医药股份有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-01-20

试验终止时间

2024-12-31

是否属于一致性

入选标准

受试者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究： 1.年龄＜18周岁，性别不限； 2.再生障碍性贫血诊断参考中国儿童再生障碍性贫血相关指南、共识，具体如下：至少符合以下3项中的2项：HGB<100g/L；PLT<100×109/L；NC<1.5×109/L(如为两系减少则必须包含血小板减少)；分型诊断标准：符合上述AA诊断标准者，根据骨髓病理及外周血细胞计数分型：（1）重型AA(SAA)： 1）骨髓有核细胞增生程度25%～50%，残余造血细胞<30%或有核细胞增生程度<25%； 2）外周血象至少符合以下3项中的2项：ANC<0.5×109/L；PLT<20×109/L；网织红细胞（RET）<20×109/L，或校正后的RET <1%；（2）极重型AA(VSAA)：除满足SAA条件外，中性粒细胞绝对值<0.2×109/L；（3）非重型AA(NSAA)：未达到SAA和VSAA诊断标准；（4）输血依赖NSAA：所有患者初期6个月内，HGB<60g/L和/或PLT<10×109/L，需要定期输注红细胞或血小板者为输血依赖型NSAA。反之，不符合该标准的患者为非输血依赖NSAA； 3.治疗前1周内无血小板受体激动剂（TPO-RA）类药物治疗； 4.ECOG评分≤2分； 5.受试者不适合或不愿意接受造血干细胞移植治疗； 6.受试者及其法定监护人同意参与，并签署知情同意书。；

排除标准

受试者若具有以下任何特质或状况，将不得进入本项研究： 1.有原发骨髓增生异常综合征(MDS)、原发阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)及白血病，以及先天性骨髓衰竭综合征(IBMFS)，如Fanconi贫血(FA)、先天性角化不良症(DC)等病史者； 2.治疗前经过≥1个月的TPO-RA类药物治疗； 3.筛选期谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）大于正常值上限的2.5 倍，总胆红素大于正常值上限的1.5 倍，血肌酐超过正常值上限的1.5 倍； 4.有肝硬化病史或门脉高压症病史； 5.入组前 1 年内发生过需要药物治疗的充血性心力衰竭、心律失常、外周动静脉血栓，或入组前3 个月内发生过心肌梗塞或脑梗塞； 6.研究者判断其他不适合纳入研究的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

300020

联系人通讯地址

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