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【CTR20222539】评估EXG001-307在1型脊髓性肌萎缩患者中的安全性和有效性的临床试验

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基本信息

登记号

CTR20222539

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

EXG-001307注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

EXG-001307注射液

首次公示信息日的期

2022-09-29

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

1型脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

评估EXG001-307在1型脊髓性肌萎缩患者中的安全性和有效性的临床试验

试验专业题目

一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001-307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

310000

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

I期研究主要目的：评价EXG001-307单次静脉输注后的安全性和耐受性 I期研究次要目的：探索安全有效的剂量范围评估初步有效性 I期研究探索性目的：评估其他有效性 II期研究主要目的：评价EXG001-307单次静脉输注后的有效性 II期研究次要目的：评价EXG001-307单次静脉输注后的其他有效性、安全性和耐受性

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

其它

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 18 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.经双侧等位基因SMN1突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA，且具有2个拷贝SMN2基因。；2.给药当天，受试者的年龄不超过出生后第180天。；3.临床病史、体征符合1型SMA表现，即肌张力减退、运动功能发育滞后，头控制不佳，圆肩姿势, 关节过度活动。；4.受试者法定监护人了解试验目的、试验的可能风险及权益，同意受试者参加本试验，完成所有研究步骤、检测和访视，并自愿签署知情同意书。；5.研究期间，根据受试者病情变化，受试者法定监护人愿意按照研究者建议进行鼻饲、无创机械通气、咳痰机等标准治疗要求。；

排除标准

1.出生时胎龄小于35周（245天）。；2.筛选期时，受试者在清醒或睡眠且未接受任何辅助供氧或呼吸支持时，血氧饱和度<96%。；3.需要有创通气或气管切开术，或当前使用无创通气支持平均≥16小时/天。；4.根据WHO儿童生长标准（WHO 2009），按年龄别体重低于第3百分位数。；5.给药前，若受试者按照当下月龄国家疫苗接种计划，存在有疫苗未接种或延迟接种的情况，经研究者与项目组医学经理评估会显著影响其安全的。；6.活动性病毒感染（包括HIV，COVID-19，乙型肝炎或丙型肝炎血清学阳性，TORCH病毒、EBV病毒及梅毒）。；7.筛选前2周内患有严重非呼吸道疾病。；8.筛选前4周内患有上呼吸道感染或下呼吸道感染。；9.目前存在其它重度感染或疾病。；10.有已知的心脏疾病或心电图异常且有临床意义。；11.已知对泼尼松龙、其他糖皮质激素或其辅料过敏。；12.在给药前3个月内接受除方案要求预防性给药的免疫抑制治疗（例如环孢菌素、他克莫司、甲氨蝶呤、环磷酰胺、静脉注射免疫球蛋白、利妥昔单抗）。；13.正在使用免疫调节药物（如胸腺肽、干扰素等），治疗肌病、神经炎、糖尿病的药物（如免疫抑制剂、糖皮质激素、胰岛素）。；14.抗AAV9抗体滴度>1：50（ECL法测定），如果潜在受试者抗AAV9抗体滴度>1：50，可以在筛选期内进行复测，复测时抗AAV9抗体滴度≤1:50，可继续参加筛选。；15.具有临床意义的异常实验室检查值（GGT、ALT和AST>2.5×ULN、胆红素≥3.0 mg/dL、肌酐≥1.0 mg/dL、血红蛋白<8或>18 g/dL；白细胞计数>20,000/cm3；血小板计数<100,000/cm3）。；16.既往使用过其他SMA治疗药物（如诺西那生纳、利司扑兰及Zolgensma等）或参加过其他SMA治疗药物的临床研究（包括但不限于上述3种药物）。；17.研究治疗期间预期接受重大手术。；18.研究者判断，不适合参加本次研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

复旦大学附属儿科医院;浙江大学医学院附属儿科医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

201102;310030

联系人通讯地址

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