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【CTR20241295】一项在症状性全身型重症肌无力患者中评价Pozelimab与Cemdisiran联合治疗的有效性和安全性研究

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基本信息

登记号

CTR20241295

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

Cemdisiran注射液

药物类型

化药

规范名称

Cemdisiran注射液

首次公示信息日的期

2024-04-23

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

全身型重症肌无力

试验通俗题目

一项在症状性全身型重症肌无力患者中评价Pozelimab与Cemdisiran联合治疗的有效性和安全性研究

试验专业题目

Pozelimab与Cemdisiran联合治疗在症状性全身型重症肌无力患者中的有效性和安全性

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

201210

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的为：在症状性全身型重症肌无力（gMG）患者中评价pozelimab+cemdisiran对受体征和症状影响的日常功能的影响。本研究的次要目的为： 1. 评价pozelimab+cemdisiran（即联合治疗）和cemdisiran单药治疗对以下方面的影响：临床医生评估的重症肌无力（MG）体征和肌力；症状性gMG患者受体征和症状影响的日常功能（仅cemdisiran单药治疗）；受MG体征和症状影响的日常功能改善的患者比例；临床医生评估的MG体征和肌力改善的患者比例；健康相关的生活质量；出现极轻度MG症状的患者比例；患者和临床医生报告的MG体征和症状。 2. 评价pozelimab+cemdisiran联合治疗和cemdisiran单药治疗的安全性和耐受性。 3. 评估血清中总pozelimab的浓度 4. 评估血浆中总C5的浓度 5. 评估血浆中cemdisiran及其代谢物的浓度 6. 评估pozelimab的免疫原性 7. 评估cemdisiran的免疫原性 8.研究pozelimab+cemdisiran联合治疗和cemdisiran单药治疗对补体激活的影响

试验分类

试验类型

析因设计

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 20 ；国际: 235 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-08-13

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.筛选时≥18岁的男性或女性患者（或≥当地法规规定的成年年龄，以较大者为准）。；2.基于自身病史，记录确诊为重症肌无力（MG）并得到既往评估支持的患者，如方案中所述。；3.既往有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗LRP4抗体血清学检查阳性记录，或筛选期检测结果为阳性。；4.筛选时，美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型II型-IVa型。；5.筛选期（第-5周或第-2周）和基线（第1天）重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分≥6。眼科项目占MG-ADL总分的比例不得过50%；6.目前正在接受乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗，或有根据研究者意见未使用乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗的原因记录。；7.目前正在接受MG免疫抑制治疗（IST），或有根据研究者意见未接受IST的原因记录。；8.如果目前正在接受IST治疗，预计在随机化前或双盲治疗期（DBTP）内不会改变IST剂量。；9.其他方案规定的入选标准也适用。；

排除标准

1.抗体谱仅肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）阳性的患者（MuSK阳性基于既往记录的MuSK抗体血清学检测阳性史或筛选期间检测的阳性结果）。；2.筛选前12个月内胸腺切除术史或在研究期间计划进行胸腺切除术。；3.恶性胸腺瘤病史（可纳入I期患者），过去5年内有癌症史，经充分治疗的基底细胞皮肤癌、鳞状细胞皮肤癌或原位宫颈癌除外。；4.筛选前1个月内出现肌无力危象或MGFA V型。；5.筛选访视前5年内无脑膜炎球菌疫苗接种记录，在筛选期和研究治疗开始前进行疫苗接种除外。；6.已知有脑膜炎球菌疫苗禁忌症（ACWY群结合疫苗和B群疫苗），如方案中所述。；7.需要抗生素进行脑膜炎球菌预防治疗且对计划用于预防治疗的青霉素类和青霉素替代抗生素有禁忌症、警告或预防措施导致无法使用此类治疗的患者，或有导致这些抗生素停用的不耐受史的患者。；8.筛选期间乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎病毒RNA呈阳性。注：对于解读不明确的病例，应与医学监查员进行讨论。；9.有HIV感染史或根据当地要求在筛选时检测结果呈阳性。；10.其他方案规定的排除标准也适用。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

200040

联系人通讯地址

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