CTR20213303
进行中（尚未招募）
维托拉生注射液
化药
维托拉生注射液
2022-01-10
JXHL2101022
治疗适合外显子53跳跃的伴抗肌萎缩蛋白缺失型杜兴氏肌营养不良(DMD)
一项在杜氏肌营养不良症（DMD）能走动男童患者中评估Viltolarsen 疗效和安全性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
一项在杜氏肌营养不良症（DMD）能走动男童患者中评估Viltolarsen 疗效和安全性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
100005
主要目的：比较viltolarsen在48周的治疗期内以每周80 mg/kg的剂量IV给药，与安慰剂对照组相比，对患有DMD的4至<8岁行走男孩的疗效，用TTSTAND来衡量力量和功能。次要目的：在48周的治疗期内，对患有DMD的4至<8岁的能走动男孩，与安慰剂相比，使用分层力量和耐力结局评估以每周80 mg/kg的剂量静脉给予viltolarsen的疗效；以及评价以每周80 mg/kg的剂量静脉给予viltolarsen治疗患有DMD的4至<8岁的能走动男孩的安全性和耐受性。探索性目的：评价viltolarsen治疗对受试者DMD健康相关生活质量的影响。
平行分组
Ⅲ期
随机化
双盲
/
国际多中心试验
国内: 30 ； 国际: 74 ；
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
/
/
否
1.受试者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和健康保险携带和责任法案（HIPAA）授权书（如适用），根据当地要求，要求受试者给予书面或口头同意；
登录查看1.受试者当前或既往有慢性系统性真菌或病毒感染史；
2.根据主要研究者的判断/酌情决定，受试者在第一次使用研究药物前4周内发生过急性疾病；
3.受试者有症状性心肌病的证据。(注：不会排除研究中无症状的心脏异常。)；
登录查看中国人民解放军总医院第三医学中心
100143
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