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【ChiCTR2400087821】基于PIK3CA突变液体活检预测雷帕霉素治疗效果的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400087821

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-08-05

临床申请受理号

靶点

适应症

复杂淋巴管畸形

试验通俗题目

基于PIK3CA突变液体活检预测雷帕霉素治疗效果的临床研究

试验专业题目

基于PIK3CA突变液体活检预测雷帕霉素治疗效果的临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200127

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

（1）采用数字PCR检测PIK3CA突变位点及丰度，以明确雷帕霉素治疗有效的亚型（基于雷帕霉素治疗效果的分子分型）。（2）研究雷帕霉素治疗CLM的治疗终点（PIK3CA突变丰度阴性即可停药），确定停药指征，减少药物副作用。（3）研究PIK3CA突变位点及丰度与临床表型的相关性（建立基于PIK3CA突变的预后预测模型）。

试验分类

试验类型

诊断性病例对照试验

试验分期

诊断试验新技术

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-07-01

试验终止时间

2026-06-30

是否属于一致性

入选标准

在我院就诊，患儿年龄6个月-18岁，男女不限；MRI或者病理确诊为复杂淋巴管畸形，家长要求雷帕霉素治疗；患儿家长充分理解本研究整个研究过程和细节，并签署知情同意书。患儿应在筛选期的28天内检测具有足够的器官和骨髓功能，定义如下： a) 血清总胆红素 ≤ 1.5 × 正常值上限（ULN）； b) 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤ 3 × ULN； c) 血清肌酐≤ 1.5 × ULN； d) 血清钙和镁在正常范围内； e) 血清钾在正常范围内，或经补充剂校正； f) 血小板 ≥ 75 × 109/L； g) 血红蛋白（Hgb）≥ 8.0 g/dL； h）中性粒细胞绝对计数（ANC）≥ 1.5 × 109/L； i）空腹血糖（FPG）≤ 110 mg/dL（6.1 mmol/L）和糖化血红蛋白A1c（HbA1c）≤ 1 × ULN （必须同时满足这两个标准）；；

排除标准

1）实验室或影像学检查表明具有明显的肝、肾、血液系统疾病； 2）拒绝签署本研究知情同意书。 3）对雷帕霉素过敏，或者尚未从其严重副作用中恢复。 4）筛选前1年内有急性胰腺炎病史或既往有慢性胰腺炎病史。 5）已知有惊厥发作或癫痫病史且癫痫未得到控制和/或患者在签署知情同意书时不可能转换为非酶诱导抗癫痫药物治疗。 6）存在可能影响MRI影像评价的患者，如人工心脏瓣膜、牙齿矫正器、人工内耳等。 7）确诊为糖尿病（包括类固醇诱导型糖尿病）的患者。 8）患者并发有其它症状性内脏疾病或具有任何严重和/或未控制的医疗状况，根据研究者判定，不适合接受试验药物治疗（包括但不限于：需要全身治疗的感染性疾病、慢性肝脏疾病、慢性肾脏疾病等）。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

200127

联系人通讯地址

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